PBC und Obeticholsäure: Offener Brief der Deutschen Leberhilfe e.V. an die Europäische Kommission
Köln, 24. Juli 2024. Die Deutsche Leberhilfe e.V. spricht sich für den Erhalt des Medikamentes Obeticholsäure (Ocaliva) in der EU aus. Am 28. Juni 2024 empfahl die Europäische Arzneimittelagentur (EMA), die bedingte Marktzulassung zu widerrufen (Hintergrundinformationen finden Sie hier). Die Entscheidung über diese Empfehlung liegt nun bei der Europäischen Kommission.
Patientenorganisationen in Europa und USA eint die Sorge, dass Obeticholsäure für einen Teil der PBC-Patienten nicht ohne Weiteres ersetzbar wäre. Die Deutsche Leberhilfe e.V. steht diesbezüglich im engen Austausch mit internationalen Partnerorganisationen wie der PBC Foundation, Liver Patients International und dem Global Liver Institute, welche sich zu diesem Vorgang bereits separat geäußert haben.
Die Deutsche Leberhilfe e.V. hat gestern am 23. Juli in einem offenen Brief an die Europäische Kommission ebenfalls die Bitte ausgesprochen, die Verfügbarkeit von Obeticholsäure zu erhalten, bis es für PBC-Patienten, die vorerst keine anderen Optionen haben, gesichert wirksame Alternativen gibt. Hier finden Sie eine deutsche Übersetzung unseres englischsprachigen Briefes:
„Offener Brief zur Zulassung von Ocaliva für PBC
Sehr geehrte Frau von der Leyen, sehr geehrter Herr Seibert,
uns ist bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) empfohlen hat, die Zulassung von Ocaliva (Obeticholsäure) als derzeit einzige zugelassene Zweitlinientherapie für PBC zu widerrufen. Die Empfehlung muss nun von der Europäischen Kommission beschlossen werden.
Als größte deutsche Leberpatientenorganisation (Deutsche Leberhilfe e.V.) möchten wir die EU-Kommission höflich bitten, die Zulassung für Ocaliva zu verlängern.
Auch wenn Ocaliva keine optimale Zweitlinientherapie für Patienten mit PBC ist, wird es wahrscheinlich auch in Zukunft für einige Patienten eine wichtige Behandlungsoption darstellen. Wie wir von zahlreichen Patienten gehört haben, war Ocaliva trotz Vorbehandlung mit UDCA und PPAR-Agonisten die einzige wirksame Therapie. Dieses Dilemma könnte also weiter bestehen, auch wenn neue Medikamente aus der Klasse der PPAR-Agonisten wie Elafibranor und Seladelpar verfügbar werden sollten.
Obeticholsäure ist der einzige FXR-Agonist, der für die PBC zugelassen ist. Den Rückmeldungen von Patienten zufolge benötigen manche Patienten drei verschiedene Medikamentenklassen, um eine biochemische Remission zu erreichen. Andere PBC-Patienten sprechen möglicherweise nicht auf PPAR-Agonisten an oder vertragen sie nicht. Wir befürchten, dass diese Patienten auf der Strecke bleiben und nicht ausreichend behandelt werden, wodurch sie dem Risiko einer fortschreitenden Lebererkrankung ausgesetzt sind.
Als Organisation von Leberpatienten, die die Interessen der Patienten betont und vertritt, bitten wir daher darum, dass die Verfügbarkeit von Ocaliva unter angemessenen Bedingungen ermöglicht wird, bis künftige Entwicklungen eine umfassende Behandlungsoption für Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf Ursodeoxycholsäure und PPAR-Agonisten gewährleisten.
Wir danken Ihnen für Ihre freundliche Berücksichtigung.
Mit freundlichen Grüßen,
Prof. Dr. med. Christoph Sarrazin
Vorstandsvorsitzender
Deutsche Leberhilfe e.V.“
Unseren offenen Brief im englischen Original finden Sie hier.
Ingo van Thiel
Redaktion
Deutsche Leberhilfe e.V.
