Primär biliäre Cholangitis: Patientenorganisationen fordern mehr Mitspracherecht bei Arzneimittelstudien

Köln/Edinburgh, 14.08.2026. Internationale Patientenorganisationen im Bereich PBC versenden heute einen offenen Brief an Arzneimittelbehörden in der EU, Schweiz, Norwegen, UK, USA und Kanada. In dem Brief wird ein stärkeres Mitspracherecht bei PBC-Arzneimittelstudien gefordert.

Die primär biliäre Cholangitis (PBC) ist eine seltene chronische Autoimmunerkrankung der Leber. Wird sie nicht oder nur unzureichend behandelt, kann sie langfristig zu schweren Leberschäden wie Zirrhose und Leberkrebs führen. Es gibt Arzneimittel, die den Verlauf der Erkrankung deutlich bremsen können. Allerdings ist die adäquate und langfristige Medikamentenversorgung von Patienten an zwei Stellen gefährdet.

• In Placebo-kontrollierten Langzeitstudien (insbesondere Phase-IV-Studien nach Zulassung) bleiben viele Patientinnen und Patienten über Jahre untertherapiert, wenn sie sich in der Placebogruppe befinden. Dies ist unethisch und für Studienteilnehmer nachteilig, da sie das zugelassene Arzneimittel ansonsten in der Praxis oder Klinik einfach verschrieben bekommen könnten. Deswegen sind verständlicherweise viele PBC-Betroffene und auch Leberzentren mittlerweile nicht mehr bereit, an solchen Studien teilzunehmen.
• Andererseits kann die langfristige Verfügbarkeit eines Arzneimittels gefährdet sein, wenn solche Langzeitstudien nicht durchgeführt werden oder zu wenig Teilnehmer finden: Arzneimittelbehörden fordern diese Langzeitdaten, um sicherzustellen, dass ein Arzneimittel tatsächlich den Krankheitsverlauf bremst und auch bei längerer Anwendung in größeren Patientengruppen sicher ist. Fehlen solche Wirksamkeitsnachweise, kann die Zulassung eines Arzneimittels wieder entzogen werden – wie im PBC-Bereich im Jahr 2024 bereits einmal geschehen.

Dies ist ein ethisches und medizinisches Dilemma, für das zügig gemeinsame Lösungen gefunden werden müssen: Gefragt sind hierbei nicht nur Arzneimittelbehörden, Herstellerfirmen und Fachärzteverbände, sondern auch die Stimme der PBC-Patientinnen und Patienten.

Patientenorganisationen wünschen sich deshalb ein stärkeres Mitspracherecht bei der Frage, wie notwendige Studien gestaltet werden können, ohne die wissenschaftliche Aussagekraft aus den Augen zu verlieren. Teilnehmende des International PBC Summit 2026 in Edinburgh verschicken daher heute einen offenen Brief an die zuständigen Zulassungsbehörden in der EU, Schweiz und Norwegen, den USA und Kanada. Den englischen Originalbrief können Sie hier als PDF-Datei lesen. Eine inoffizielle deutsche Übersetzung, die mit KI-Hilfe erstellt wurde, finden Sie hier.

Ihre Deutsche Leberhilfe e.V.