PBC: Obeticholsäure vom EU-Markt genommen
Köln, 4. Dezember 2024. Das PBC-Medikament Obeticholsäure ist seit dem 27. November 2024 nicht mehr auf dem EU-Markt verfügbar.
Obeticholsäure (OCA) wurde 2016 als FXR-Agonist zur Zweitlinientherapie für Primär biliäre Cholangitis bedingt zugelassen. Das Arzneimittel wurde eingesetzt, wenn die Standardtherapie mit Ursodeoxycholsäure nicht genug wirkte oder nicht vertragen wurde. Die Zulassung von Obeticholsäure war an die Bedingung geknüpft, dass das Medikament in einer Langzeitstudie (COBALT) zeigen sollte, dass die Substanz nicht nur Leberwerte verbessert, sondern auch den Verlauf der Lebererkrankung. Während Daten aus dem Klinikalltag und Kohortenstudien darauf hinwiesen, dass Obeticholsäure das Überleben ohne Transplantation verbessert, konnte dieser Nutzen in der Placebo-kontrollierten COBALT-Studie nicht gezeigt werden. Zudem wurden in der COBALT-Studie Fälle von lebertoxischen Nebenwirkungen beobachtet. Aufgrund der widersprüchlichen Studienergebnisse wurden die Sicherheit und Wirksamkeit von Obeticholsäure in den vergangenen Monaten kontrovers diskutiert.
Die Europäische Kommission zog die Marktzulassung von Obeticholsäure in der EU am 2. September aufgrund der COBALT-Studienergebnisse zurück. Drei Tage später erwirkte die Herstellerfirma, dass der Europäische Gerichtshof diese Marktrücknahme zunächst außer Kraft setzte. Obeticholsäure blieb damit vorerst verfügbar, doch diese Außerkraftsetzung wurde Ende November nicht verlängert. Damit trat die zuvor ausgesetzte Entscheidung der Europäischen Kommission automatisch in Kraft. Aufgrund eines weiteren laufenden Gerichtsverfahrens ist aktuell nicht bekannt, ob die Marktrücknahme dieses Mal endgültig ist. Verschiedene Fachgesellschaften in Europa haben sich auch wegen des singulären Wirkmechanismus für einen Erhalt von OCA ausgesprochen.
PBC-Patientinnen und Patienten, die bisher Obeticholsäure eingenommen haben, sollten individuell ärztliche Rücksprache zum weiteren Vorgehen halten. Aktuell sind in Deutschland zwei weitere Arzneimittel mit einem anderen Wirkmechanismus als Zweitlinientherapie für PBC verfügbar: das kürzlich zugelassene Elafibranor und eine Off-Label-Therapie mit Bezafibrat. In Kürze wird die Zulassung von Seladelpar mit einem ähnlichen Wirkmechanismus als weiteres Zweitlinienmedikament erwartet. Wenn Ursodeoxycholsäure vertragen und weiter eingenommen wird, kann zudem überprüft werden, ob das Medikament ausreichend dosiert ist. Für Einzelfälle prüft die Herstellerfirma Advanz Möglichkeiten, Obeticholsäure im Rahmen von „Named Patient“-Programmen auf Antrag weiterhin verfügbar zu machen. Interessierte Ärztinnen und Ärzte mit Fragen hierzu können die Firma kontaktieren.
Deutsche Leberhilfe e.V.
