Internationaler PBC-Tag am 11. September 2016

Köln, 9. September 2016. Am Sonntag, dem 11. September ist internationaler PBC-Tag, der auf die autoimmune Gallenwegserkrankung Primär biliäre Cholangitis aufmerksam macht und in verschiedenen Ländern wie z.B. dem United Kingdom und Mazedonien begangen wird: Unter dem Titel „Three Peaks for International PBC Day“ werden in England, Schottland und Wales Vertreter der PBC Foundation UK, englische Fachärzte der British Association for the Study of the Liver (BASL) sowie Vertreter der Firma Intercept ab heute versuchen, hintereinander die drei höchsten Berge Großbritanniens zu besteigen. In Deutschland wird die PBC im Rahmen des Deutschen Lebertages am 20. November vorgestellt, welcher über Risiken, Diagnostik und Behandlung von Lebererkrankungen informiert: www.lebertag.org

Wir freuen uns, dass es den PBC-Tag gibt und nehmen dies zum Anlass, Ihnen hier einen Überblick über diese Erkrankung und neue Entwicklungen zu geben.

Die Primär biliäre Cholangitis (PBC) ist eine seltene Gallenwegserkrankung, welche durch das eigene Immunsystem ausgelöst wird. Aus ungeklärten Gründen greift das eigene Immunsystem die Gallengänge in der Leber an, welche sich entzünden. Langfristig kann die Entzündung auf die gesamte Leber übergreifen und im Endstadium zu einer Zirrhose führen.

Das Bild der PBC hat sich im Lauf der Jahrzehnte gewandelt: So weiß man heute, dass eine Leberzirrhose bei PBC nicht unausweichlich ist. Seit den 1980er-Jahren steht eine Tablettentherapie zur Verfügung, welche die Erkrankung stark bremsen und z.T. sogar zum Stillstand bringen kann. Heute gehen Experten sogar davon aus, dass nur etwa einer von drei PBC-Patienten zu Lebzeiten überhaupt eine Zirrhose entwickelt.

Nicht zuletzt aus diesem Grund wurde die PBC kürzlich umbenannt. Bis 2014 stand diese noch für „Primär biliäre Zirrhose“ – obwohl viele Patienten überhaupt keine Zirrhose hatten. Dies führte bei der Erstdiagnose immer wieder zu Ängsten und Missverständnissen bei Patienten, die glaubten, bereits todkrank zu sein. Zudem berichteten viele Patienten, dass sie allein aufgrund des Zirrhose-Wortes stigmatisiert wurden: Denn bei „Zirrhose“ denken Außenstehende häufig nur an Alkohol. Dieser ist bei PBC aber erwiesenermaßen nicht die Ursache. 2014 starteten die Deutsche Leberhilfe e.V. und die britische PBC Foundation UK eine globale Initiative, die bekannte PBC-Abkürzung zu erhalten, aber das unglückliche Zirrhose-Wort gegen einen passenderen Begriff zu tauschen. Diese Initiative fand breite Unterstützung bei weiteren Patientengruppen wie z.B. PBCers.org und der European Liver Patients Association (ELPA) sowie bei internationalen Hepatologenverbänden wie EASL, AASLD, und APASL. Nach intensiven Diskussionen wurde von den Hepatologen sowohl in Europa, USA, Kanada und Asien mehrheitlich entschieden, dass PBC künftig für „Primär biliäre Cholangitis“ stehen solle, also eine Gallenwegsentzündung. Ein einziges Wort wurde getauscht, aber mit erheblicher Wirkung: Wir hören mitunter aus Kliniken und Arztpraxen, dass der neue Name es auch für Ärzte einfacher macht, Patienten die Erstdiagnose zu übermitteln.

Die heutige Standard-Therapie mit Ursodeoxycholsäure-Tabletten (UDCA) ist lebenslang und nicht heilend, kann aber bei vielen Patienten die Erkrankung bremsen und eine fortschreitende Leberschädigung vermeiden. Ob die Therapie funktioniert, erkennt man oft innerhalb des ersten Jahres daran, ob bestimmte Laborwerte sich normalisieren. Vor allem wenn eine erhöhte alkalische Phosphatase (AP) unter der Behandlung deutlich absinkt, weiß man heute, dass die Erkrankung langfristig oft milder verläuft. Umgekehrt sieht man bei Menschen, wo dieser erhöhte Laborwert nicht reagiert, oft früher eine Leberschädigung. Für diese Betroffenen gibt es Bedarf an verbesserten Therapien. Die alkalische Phosphatase ist unter anderem ein Marker für die Durchlässigkeit und Funktionstüchtigkeit der Gallenwege.

In den USA wurde vor wenigen Monaten ein Medikament namens Obeticholsäure (OCA) zugelassen. Dies ist in der Regel eine Kombinationstherapie, wenn das Standardmedikament Ursodeoxycholsäure alleine nicht anspricht. Aus Studien weiß man inzwischen, dass die Laborwerte sich durch diese Kombinationstherapie OCA+UDCA erfolgreich verbessern lassen, wenn die Standardtherapie bei Patienten nicht ausreicht. Ob dies sich dies dann auch langfristig günstig auf die Leber auswirkt, wird gehofft, allerdings stehen Langzeitbeobachtungen hierzu noch aus. Mögliche Nebenwirkungen von OCA sind u.a. Juckreiz und ein erhöhtes Cholesterin. Mit knapp 70.000 Dollar pro Jahr ist die OCA-Therapie in den USA sehr teuer. Eine Zulassung in Europa – und damit auch Deutschland – könnte noch vor Ende dieses Jahres erfolgen, Preise in der EU sind noch nicht bekannt. Weitere Substanzen z.B. Fibrate werden derzeit in Studien auch für die PBC untersucht.

Viele Fragen sind nach wie vor offen. Bei der Entstehung der PBC scheinen genetische Faktoren ebenso wie Umwelteinflüsse zusammenzukommen. Erstgradige Verwandte wie z.B. Eltern, Kinder und Geschwister scheinen etwas häufiger betroffen zu sein. Studien untersuchen dies nun genauer und wollen herausfinden, inwieweit Vererbung bei dieser Erkrankunge eine Rolle spielt und wie häufig Verwandte betroffen sind.

Forschungsbedarf gibt es auch bei den zahlreichen möglichen Symptomen der PBC, wie z.B. bleierne Müdigkeit und Juckreiz. In Kürze erwarten wir die Veröffentlichung von neuen deutschen Leitlinien zu autoimmunen Lebererkrankungen – darunter PBC – die zum Symptommanagement ebenfalls Stellung nehmen werden.

Autor: Redaktion Leberhilfe | Köln