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Obeticholsäure für PBC in der europäischen Union zugelassen

Brüssel, 14. Dezember. Die Europäische Kommission hat ein neues Medikament für die autoimmune Gallenwegserkrankung Primär biliäre Cholangitis (PBC) in der EU zugelassen: Obeticholsäure (OCA) kann als Kombinationsmedikament zur Standardtherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) hinzugegeben werden, falls diese allein nicht genug anspricht. Bei Patienten, welche UDCA nicht vertragen, kann das neue Medikament auch alleine als Monotherapie eingesetzt werden.

PBC wird in der Regel mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) in Tabletten- oder Kapselform behandelt. Die Therapie verfolgt das Ziel, die PBC-typische Schädigung der Gallengänge und des Lebergewebes zu verhindern oder zumindest zu verzögern. Langzeitbeobachtungen zeigen, dass PBC-Patienten einen milderen Verlauf ihrer Leberkrankheit haben, wenn ein bestimmter Laborwert im ersten Therapiejahr deutlich abfällt: Die alkalische Phosphatase (AP), ein Marker für die Ausscheidefähigkeit der Gallengänge, sollte sich möglichst normalisieren. Etwa zwei Drittel der PBC-Patienten sprechen gut auf diese Behandlung an. Bei einem Drittel normalisiert sich dieser Laborwert nicht oder kaum; bei diesen Patienten scheint die Leber langfristig auch häufiger geschädigt zu werden.

Obeticholsäure ist ein Farnesoid-X-Rezeptor-(FXR)-Agonist. Die Substanz wird in Tablettenform verabreicht, verstärkt den Gallenabfluss aus der Leber und unterdrückt die Produktion schädlicher Gallensäuren, welche bei PBC an der Schädigung des Organs beteiligt sind. In der Zulassungsstudie (POISE) verbesserte die Kombination von Obeticholsäure (OCA) und Ursodeoxycholsäure das Ansprechen der Laborwerte. Bei knapp der Hälfte dieser Patienten (46-47%) wurde das kombinierte Studienziel erreicht:
- die alkalische Phosphatase sollte um mindestens 15% abfallen
- die alkalische Phosphatase sollte nach einem Jahr niedriger sein als das 1,67fache des Normwertes
- das Bilirubin sollte sich normalisieren bzw. normal bleiben
Patienten, die nur Ursodeoxycholsäure und ein Scheinmedikament einnahmen (Placebo), erreichten dieses Ziel nur in 10% der Fälle.

Man hofft, dass sich die verbesserten Laborwerte unter der Kombinationstherapie ebenfalls günstig auf den langfristigen Krankheitsverlauf auswirken; Langzeitbeobachtungen über mehrere Jahre liegen aber noch nicht vor, da das Medikament noch sehr neu ist. Die Studienpatienten werden weiter beobachtet und die kommenden Jahre werden zeigen, ob der Verlauf der Lebererkrankung hierdurch ebenfalls günstig beeinflusst wird.

Eine häufige Nebenwirkung von Obeticholsäure ist Juckreiz, der je nach Dosis in der Studie unterschiedlich stark ausgeprägt war.

Auf Basis der Studiendaten wurde im Sommer 2016 die amerikanische Zulassung für Obeticholsäure erteilt und ist am 14. Dezember auch in der EU erfolgt. Der europäische Preis von OCA ist uns derzeit noch nicht bekannt. Wie uns der Hersteller mitteilte, wird das Medikament voraussichtlich ab dem 9. Januar in Deutschland verfügbar werden.

Obeticholsäure ist nach knapp 20 Jahren das erste neu zugelassene Medikament für PBC. Weitere Substanzen für diese Erkrankung werden derzeit in Studien untersucht.

Köln | 12/2016 | Redaktion Leberhilfe

 

 

Quelle: Pressemeldung der Herstellerfirma Intercept:  European Commission Grants Intercept's Ocaliva® (obeticholic acid) Marketing Authorization for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis. New York, December 14, 2016

Informationen zu PBC: http://www.leberhilfe.org/pbc.html

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